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肌苷片是肝病患者在治疗过程中的辅助用药，可用来辅助治疗急性肝病和慢性肝病，也可用于血小板减少、白细胞减少以及肺源性心脏病、中心性视网膜炎、视神经萎缩等眼部疾患的治疗，还可用于抗血吸虫药物引起的心脏和肝脏毒性反应。
肌苷没有调节及提供神经递质的作用，所以肌苷片不能治疗抽动症。
肌苷可供给脑细胞，对脑细胞有滋养作用。抽动症有两种原因，一种是由于大脑细胞的异常放电引起的，会引起一侧的脸部和肢体不自主的抽动，还会出现四肢抽搐、神志不清等症状。需要对长期的影像脑电图进行全面的检查，以明确诊断，并使用抗癫痫药物进行治疗。另外，缺乏或增加了神经传递素。
吃肌苷多了可能会损伤肾脏的功能，引起肾功能下降。肌苷片可在人体参与细胞能量的代谢以及蛋白质的合成，具有提高相关代谢酶活性，改善肝脏功能，修复肝脏功能的作用。
肌苷片的主要作用是可以穿过细胞膜到达细胞内，转化成核苷酸，促进蛋白质、氨基酸、碳水化合物的合成，加快新陈代谢，使细胞在缺氧的情况下，仍然可以进行有关物质的合成和代谢。
肌苷口服液是一种能够提升免疫力的药物，它可以治疗各种原因引起来的白细胞减少症、血小板减少症、各种心脏疾患、急性和慢性肝炎、肝硬化等。此外还可以治疗中心性视网膜炎、视神经萎缩等。
