长期服用羟基脲片的副作用主要是骨髓抑制，但为剂量限制性的毒性，导致白细胞和血小板减少，停药后，血细胞可自行恢复，还会有胃肠道反应，长期大量使用该药物，对肝脏、肾脏有损害，会有恶心，呕吐等不适症状，致睾丸萎缩和致畸胎的副作用，偶尔还会有中枢神经系统症状，脱发，药物性发热。
羟基脲属于处方药物，一定要规范用药，不坏处可能出现皮肤血管毒性反应（血管坏死和血管溃疡），如果长期服用羟基脲出现血管坏死或溃疡，一定要立即停用。需不需要继续吃，需要综合全身的情况和血常规的情况来处理的。
如果测试结果只显示血小板有点高，不要太在意。因为血液成分有自我调节的作用，当身体有不适，如感冒和发烧时，血液中的成分会有一定程度的变化。如果身体的其他方面有问题，也会有一定的变化。因此，在过一段时间后重新检查血小板。
血小板聚集主要见于凝血功能障碍性疾病，临床表现一般不明显，只有发展到一定程度才会出现相应症状，比如脑梗塞，肺栓塞，心肌梗塞等。针对这一类疾病，要做血液系统全面检查，查清血小板聚集原因，针对病因进行治疗。
如果要降低血小板，首先要明确引起血小板升高的原因，根据病因治疗血小板才能降到正常。临床上血液系统疾病，血小板增多症可以引起血小板明显增高，需要应用羟基脲等抑制骨髓造血的药物治疗，血小板才能控制在正常范围。
这药在临床当中主要用于治疗血栓，同时还可以加速冠状动脉的侧枝循环，预防心肌梗死的发生，有抗动脉粥样硬化的作用。还可以预防一过性的脑缺血，预防血栓的形成。相对而言，它的不良反应主要有头痛，头昏，恶心，严重者可能还会出现昏厥。
