甲氨蝶呤片主要是治疗各型急性白血病，特别是急性淋巴细胞白血病、恶性淋巴瘤、多发性骨髓病；头颈部癌、肺癌、各种软组织肉瘤。除了服用期间控制自己的饮食以外，不能吃辛辣、油腻等食物，还应该注意甲氨蝶呤片有致突变性，致畸性和致癌性较烷化剂为轻，但长期服用后，有潜在的导致继发性肿瘤的危险，不要长时间的服用该药物。
甲氨蝶呤片主要治疗各种急性白血病，特别是急性淋巴细胞白血病、恶性淋巴瘤，非何杰金氏淋巴瘤和蕈样肉芽肿，多发性骨髓病，头颈部癌，肺癌、各种软组织肉瘤、银屑病，乳腺癌、卵巢癌、宫颈癌、恶性葡萄胎，绒毛膜上皮癌，睾丸癌。
此药一种抗叶酸类的抗肿瘤药，具有广谱的抗肿瘤活性，可以单独应用或者与其他的化疗药物联合使用。甲氨蝶呤可以采用不同的给药方式，口服经常用的剂量是2.5-10mg/d；如果是注射，用于绒毛膜癌常规剂量是15-30mg/d，需要肌注5天。如果是乳腺癌最大的剂量是40mg/m2，在第1天和第8天静脉给药。
甲氨蝶呤可以用来治疗宫外孕，因为该药适用于早期的输卵管妊娠，要求是没有药物治疗禁忌症，输卵管妊娠未破裂或流产，输卵管妊娠包块直径不超过四厘米，无明显内出血。
甲氨蝶呤片不是激素药。甲氨蝶呤是一种抗叶酸抗肿瘤药物，但同时它也是一种免疫抑制药物。临床上它可以用于急性淋巴细胞白血病、恶性淋巴瘤、乳腺癌等肿瘤性等疾病的治疗，或者是应用于宫外孕保守治疗。
应该立刻停止服用甲氨蝶呤，先治疗口腔溃疡。针对口腔溃疡，可给予免疫调整或对症性治疗，如止痛、促进愈合等治疗。此外，口腔溃疡与食物刺激有关，一定要避免刺激性饮食，同时避免咀嚼硬物。
