本病目前尚无特效的治疗方法。鉴于本病病情呈进行性加重，致残率高，因此早期治疗，制病情发展，可提高生存质量，特别是家族中有类似病史的，更要引起注意，及早检查诊断。治疗期间，忌烟酒，忌食辛辣、过咸食物，避风寒，防感冒，多饮水。
做肌电图检查比较好。通过肌电图来检查患者的神经、肌肉兴奋及传导功能是否发生病变，一般能够初步掌握患者的病情，有的患者可能还需要做核磁共振检查、血清酶测定、尿肌酸测定等检查。
进行性肌营养不良迄今无特异性治疗。物理疗法和矫形治疗可预防和改善畸形和挛缩，对维持活动功能是重要的。无疑以支持疗法为主，应鼓励患者尽可能从事日常活动，避免长期卧床。
在治疗上可以做一些康复的训练，适时应用康复支具支撑患儿的肢体，尽可能保持和延长患儿独立行走的能力。小剂量皮质类固醇激素可以降低肌酸磷酸肌酶水平，但不能阻止疾病的进展。基因替代治疗和小分子治疗方法在治疗此病上效果不错。
一般需要进行中医治疗。中医治疗通过辨证施治的方法，采用中草药合理的配伍，对患者进行补气养血、疏通经络方面的治疗，同时对患者的肝肾功能进行调理，配合相应的针灸疗法，一般可以有效的控制病情进展，增强患者的身体素质。
通常是根据观望患者气色、询问症状表现、诊脉等手段了解患者的病情之后再进行相应的药物治疗和针灸治疗。药物治疗主要是补气养血、调理肝肾、疏通经络方面的治疗。
