环磷酰胺对肾病综合征的作用主要是抑制免疫炎症的反应，降低尿蛋白，稳定肾功能，延缓肾功能的纤维化以及肾功能衰竭，防止进入到尿毒症期。环磷酰胺主要适用于激素依赖型，或者激素无效型的肾病综合征患者，主要是协同激素治疗。
环磷酰胺虽然副作用偏大，但是因为它的疗效比较好，而且价格低廉，所以是目前很多肾病理论的治疗选择。作为免疫制剂，主要应用于狼疮性肾炎、微小病变型的和膜性肾病的肾病综合征这几类病理类型。
具有治疗各种自身免疫疾病的作用，膜性肾病的发病机制仅仅是由自身免疫损伤引起的，这是有针对性的治疗。环磷酰胺是一种免疫抑制剂，抑制细胞增殖，非特异性杀死抗原敏感性低的淋巴细胞，限制它们转化为免疫母细胞。
环磷酰胺一种抗肿瘤药，也可以作为免疫抑制剂，用来治疗风湿，肾病等。不过这种药是辅助治疗，主要的目的是控制肾病所引起的水肿，或者是有血压增高的现象，同时也可以防止感染性质。
环磷酰胺治肾病有着非常好的效果。但是，由于环磷酰胺的副作用比较大，容易出现血液系统的抑制，还有性腺抑制，所以，对于育龄期的女性、青春期的男性，不要作为常规的首选。
