环磷酰胺具有改善关节症状，控制疾病发展和抗炎的作用，是一种慢作用的药物。还可用于各种自身免疫性疾病，如全身性红斑狼疮，儿童肾病综合征，多发性肉芽肿，溃疡性结肠炎，特发性血小板减少性紫癜等。
一般服用3-5周，主要用于治疗白血病或者实体瘤，由于环磷酰胺在体内会干扰人体内DNA以及RNA的功能，其主要副作用是抑制骨髓，产生呕吐，脱发，膀胱炎或水中毒。所以在使用环磷酰胺时要多喝水，不可长期服用。
环磷酰胺虽然副作用偏大，但是因为它的疗效比较好，而且价格低廉，所以是目前很多肾病理论的治疗选择。作为免疫制剂，主要应用于狼疮性肾炎、微小病变型的和膜性肾病的肾病综合征这几类病理类型。
对不同时期病人采取不同治疗方式，危重及晚期病人的治疗。危重狼疮性肾炎伴急进性肾炎者，可采用激素冲击疗法和血浆置换疗法。一般对血中免疫复合物高者有效，能阻止肾炎发展、改善肾功能等。
通常情况下，儿童大动脉炎的治疗方法有药物治疗、手术治疗等。具体分析如下：
大动脉炎是指主动脉及其主要分支和肺动脉的慢性非特异性炎性疾病。其中以头臂血管、肾动脉、胸腹主动脉及肠系膜上动脉为好发部位。如果儿童有大动脉炎，可以使用药物来治疗，例如泼尼松龙、甲氨蝶呤、环磷酰胺等，必要时可以通过手术来治疗，例如胸外或胸内途径人工血管重建术、内膜血栓摘除术、血管重建术或肾脏自身移植术等。
小儿脑动脉炎是由感染，药物或过敏等因素引起的，导致脑动脉狭窄，引起瘫痪和阻塞。可导致血液供应区缺血，导致脑组织坏死，因此会出现失语，偏瘫和精神症状异常的可能，需要到正规医院儿科进行系统治疗，尤其是治疗病因和对症治疗。
