环磷酰胺是一种免疫抑制剂，可以用于治疗多种自身免疫性疾病，如血管炎，类风湿性关节炎，系统性红斑狼疮，原发性肾病综合征等环磷酰胺属于烷化剂，他的免疫抑制程度与剂量和疗程有关，环磷酰可以减少T细胞和b细胞，从而抑制细胞和体液免疫，来达到治疗效果。
环磷酰胺是具有慢作用的抗风湿药物，具有改善关节症状，控制疾病发展和抗炎的作用，一般多与非甾体类抗炎药物联合应用效果更好。环磷酰胺作为一种免疫制剂，还可用于各种自身免疫性疾病，如全身性红斑狼疮，儿童肾病综合征，多发性肉芽肿，溃疡性结肠炎，特发性血小板减少性紫癜等。
一般服用3-5周，主要用于治疗白血病或者实体瘤，由于环磷酰胺在体内会干扰人体内DNA以及RNA的功能，其主要副作用是抑制骨髓，产生呕吐，脱发，膀胱炎或水中毒。所以在使用环磷酰胺时要多喝水，不可长期服用。
环磷酰胺主要的副作用是骨髓抑制，包括会出现恶心、呕吐，也有可能会出现出血性的膀胱炎，产生水中毒，也包括生殖系统的毒性，也会发生继发性的肿瘤、脱发、消化道反应、口腔炎等。所以，不要盲目的自行用药。
环磷酰胺的毒副作用与剂量相关。常见较轻的副作用有脱发、恶心和呕吐，但其引起的骨髓抑制、膀胱毒性、性腺毒性和致癌危险则较为严重。此外，环磷酰胺还有肝功能损害、出血性膀胱炎的副作用。因此，应用环磷酰胺过程中要密切监测血常规，肝功能，尿常规。
