环磷酰胺主要的副作用是骨髓抑制，包括会出现恶心、呕吐，也有可能会出现出血性的膀胱炎，产生水中毒，也包括生殖系统的毒性，也会发生继发性的肿瘤、脱发、消化道反应、口腔炎等。所以，不要盲目的自行用药。
环磷酰胺是一种免疫抑制剂，可以用于治疗多种自身免疫性疾病，如血管炎，类风湿性关节炎，系统性红斑狼疮，原发性肾病综合征等环磷酰胺属于烷化剂，他的免疫抑制程度与剂量和疗程有关，环磷酰可以减少T细胞和b细胞，从而抑制细胞和体液免疫，来达到治疗效果。
环磷酰胺对肾病综合征的作用主要是抑制免疫炎症的反应，降低尿蛋白，稳定肾功能，延缓肾功能的纤维化以及肾功能衰竭，防止进入到尿毒症期。环磷酰胺主要适用于激素依赖型，或者激素无效型的肾病综合征患者，主要是协同激素治疗。
环磷酰胺的毒副作用与剂量相关。常见较轻的副作用有脱发、恶心和呕吐，但其引起的骨髓抑制、膀胱毒性、性腺毒性和致癌危险则较为严重。此外，环磷酰胺还有肝功能损害、出血性膀胱炎的副作用。因此，应用环磷酰胺过程中要密切监测血常规，肝功能，尿常规。
环磷酰胺具有改善关节症状，控制疾病发展和抗炎的作用，是一种慢作用的药物。还可用于各种自身免疫性疾病，如全身性红斑狼疮，儿童肾病综合征，多发性肉芽肿，溃疡性结肠炎，特发性血小板减少性紫癜等。