长期服用羟基脲片的副作用主要是骨髓抑制，但为剂量限制性的毒性，导致白细胞和血小板减少，停药后，血细胞可自行恢复，还会有胃肠道反应，长期大量使用该药物，对肝脏、肾脏有损害，会有恶心，呕吐等不适症状，致睾丸萎缩和致畸胎的副作用，偶尔还会有中枢神经系统症状，脱发，药物性发热。
目前血小板增多症治疗的目的是治疗和预防血栓合并症。血小板计数应该控制在600乘以109以下，理想的数目是控制在400乘以109以下。临床上一线应用的降细胞药物是羟基脲片，治疗血小板增多症，8周内，大多数的患者血小板可降至500乘以109以下。
羟基脲能阻止DNA的合成，起到抗肿瘤的作用，用于血液系统疾病。慢性粒细胞白血病，骨髓增殖性疾病例如真性红细胞增多症，原发性血小板增多症，也可以应用羟基脲。急性白血病。
宝宝的血小板正常值在150-300之间，如果孩子的血小板高达400以上，说明是血小板偏高，但不能只从一个血小板的数值上判断，要根据孩子的总体症状和体征来判断。
如果孩子身体健康，体温不高，没有其他严重的症状，可以遵医嘱服用抗感染的药物，同时还要检查孩子的血小板，如果孩子的发烧比较严重，或是其他系统的症状，就必须要住院。
血小板高的时候血液粘稠度高很容易形成血栓而导致血管的堵塞，多喝水，稀释血液，注意观察有无不适的情况出现，可以服用一些抗凝药物避免形成血栓。如果发生冠状动脉的堵塞，就可能会出现急性心肌梗塞是会危及生命的，所以需要及时进行治疗。
一般情况下，儿童血小板高460需要通过以下方式进行处理：
血小板通常的正常值是100-300*10^9/L，儿童出现血小板轻度增高一般没事，但是患有缺铁性贫血继发血小板增多，或者手术外伤后，也可生理性增高，所以儿童血小板高460不用特殊处理，家长不用担心。因为原发性血小板增多症是一种慢性骨髓增殖性肿瘤，血小板基本都大于600*10^9/L，主要是老年性疾病。
