环磷酰胺治肾病有着非常好的效果。但是，由于环磷酰胺的副作用比较大，容易出现血液系统的抑制，还有性腺抑制，所以，对于育龄期的女性、青春期的男性，不要作为常规的首选。
环磷酰胺一种抗肿瘤药，也可以作为免疫抑制剂，用来治疗风湿，肾病等。不过这种药是辅助治疗，主要的目的是控制肾病所引起的水肿，或者是有血压增高的现象，同时也可以防止感染性质。
环磷酰胺对肾病综合征的作用主要是抑制免疫炎症的反应，降低尿蛋白，稳定肾功能，延缓肾功能的纤维化以及肾功能衰竭，防止进入到尿毒症期。环磷酰胺主要适用于激素依赖型，或者激素无效型的肾病综合征患者，主要是协同激素治疗。
一般服用3-5周，主要用于治疗白血病或者实体瘤，由于环磷酰胺在体内会干扰人体内DNA以及RNA的功能，其主要副作用是抑制骨髓，产生呕吐，脱发，膀胱炎或水中毒。所以在使用环磷酰胺时要多喝水，不可长期服用。
环磷酰胺虽然副作用偏大，但是因为它的疗效比较好，而且价格低廉，所以是目前很多肾病理论的治疗选择。作为免疫制剂，主要应用于狼疮性肾炎、微小病变型的和膜性肾病的肾病综合征这几类病理类型。
妊娠期间使用各种剂量的环磷酰胺对人和各种试验动物均有明显致畸作用Ⅲ级，妊娠期禁用该药。妊娠早期用药会导致脑、颜面结构、肢体、内脏器官的广泛畸形，中晚期用药则可引起胎儿生长受限、造血抑制和神经系统发育受损。妊娠前用药不增加胎儿畸形和流产发生率，停药3个月后可妊娠。
