再生障碍性贫血的发病原因较复杂，部分重症型的再生障碍性贫血患者发病可能与辐射性的一些污染有关，也有一部分患者与急性重症的病毒感染有关，甚至某些药物也会诱发本病，慢性的再生障碍性贫血发病原因也不是非常明确，部分患者仍然是因为病毒感染或接触化学物质等原因导致骨髓造血异常，不能进行正常造血，从而形成了再生障碍性贫血。
再生障碍性贫血可以治好，但是急性型再障属于重症再障，进展迅速，全血细胞降低较明显，治疗较困难，同时会出现很多并发症，甚至会危及生命。慢性型再障进展慢，大细胞增多与应激性红细胞生成和胎儿血红蛋白水平升高有关。
明显的贫血多于出生后2～3个月出现，约有15%的病儿于出生后数天内发病，少数严重者出生时即有贫血，但也有至1周岁时甚至在6周岁时开始出现症状。早产儿的发病数较高。伴发畸形，贫血。
再生障碍性贫血简称再障，是一组由多种病因所致的骨髓造血功能衰竭性综合征，以骨髓造血细胞增生减低和外周血全血细胞减少为特征，以贫血出血和感染为主要表现。再障会引起血小板减少。
目前再生障碍性贫血只要诊断明确，特别对于免疫相关的再生障碍性贫血，通过采用免疫抑制治疗，包括使用ATG、环孢素等新型免疫抑制剂，临床治疗效果较好，长期缓解率能够达到70%-80%。
儿童再生障碍性贫血症状有贫血，出血和感染的临床表现，具体主要指面色苍白，乏力，头晕，心悸，气短。反复发热并伴有畏寒寒战以及其他部位感染的症状，出血主要是指皮肤的瘀点瘀斑。
