目前血小板增多症治疗的目的是治疗和预防血栓合并症。血小板计数应该控制在600乘以109以下，理想的数目是控制在400乘以109以下。临床上一线应用的降细胞药物是羟基脲片，治疗血小板增多症，8周内，大多数的患者血小板可降至500乘以109以下。
在西医中，目前升血小板的药物首选激素；其次，临床上升血小板药物还包括巨和粒、益血生胶囊、升血小板胶囊和复方皂矾丸等。但是患者在使用这些药物的时候要注意复查重组人血小板生长因子，这样才能有一定的效果。
对于不同疾病引起的血小板减少的患者，应用的药物也是略有不同的。例如对于原发性血小板减少性紫癜的患者，应用糖皮质激素治疗原发疾病之后，血小板也是可以升高的。另外还可以应用免疫球蛋白治疗。而对于再生障碍性贫血引起的血小板减少，应用免疫抑制剂之后，血小板也是可以升高的。
升高血小板的药物有西药和中药两大类。西药中最常用的是糖皮质激素类，如醋酸泼尼松、地塞米松等，这类药物可以通过抑制抗血小板相关抗体的产生，减少抗血小板相关抗体与血小板的结合，减少脾脏对血小板的破坏，从而提高外周血中血小板的数量。
羟基脲属于处方药物，一定要规范用药，不坏处可能出现皮肤血管毒性反应（血管坏死和血管溃疡），如果长期服用羟基脲出现血管坏死或溃疡，一定要立即停用。需不需要继续吃，需要综合全身的情况和血常规的情况来处理的。
长期服用羟基脲片的副作用主要是骨髓抑制，但为剂量限制性的毒性，导致白细胞和血小板减少，停药后，血细胞可自行恢复，还会有胃肠道反应，长期大量使用该药物，对肝脏、肾脏有损害，会有恶心，呕吐等不适症状，致睾丸萎缩和致畸胎的副作用，偶尔还会有中枢神经系统症状，脱发，药物性发热。
