二甲双胍可减少肝糖产生，降低肠对糖吸收，并且可通过增加外周糖摄取和利用提高胰岛素敏感性。主要用于饮食控制和体育锻炼治疗无效的二型糖尿病人，特别是肥胖的二型糖尿病。与胰岛素合用，可以减少胰岛素的剂量，减少低血糖反应。还可以与磺脲类的降糖药物共同应用，起到协同作用。
可抑制肝糖原输出，同时增加外周组织对葡萄糖的利用，从而达到控制血糖的目的，二甲双胍是不依赖胰岛细胞功能的，所以可以用于1型糖尿病和2型糖尿病，尤其适用于体重肥胖的2型糖尿病。
长期服用可以引起吸收不良，减少维生素B12在肠道的吸收，时间较长，使血红蛋白减少，产生巨红细胞贫血。还有的会出现消化道症状，比如恶心，呕吐，腹泻等，有时会出现乏力，头晕，皮疹等症状，极少一部分可以出现乳酸性酸中毒。
二甲双胍除了降糖之外，还有其他的心血管获益，还有抗肿瘤、治疗多囊卵巢综合症等的方面，禁忌证说有心肺功能不好、肝肾功能不好，一定要小心了，如果说肾功能中肌酐都比较增高了，还在用二甲双胍，会产生对肾脏的继续损害。
二甲双胍表现为食欲不振、恶心、呕吐、腹泻、胃痛、口中金属味。可在不同程度上减轻以上的不良反应。有时会有乏力、疲倦、体重减轻、头晕、皮疹的情况。目前没有好的替代药物，当出现胃肠道反应时，可以先观察看看。
二甲双胍的作用是增加胰岛素的敏感性，抑制肝脏糖的输出来控制血糖，有一些人群不适合用二甲双胍。第一，有严重的胃肠道疾病，用二甲双胍以后恶心呕吐。第二，有严重的肝脏疾病，比如肝硬化转氨酶非常高。第三有严重的肾脏疾病，比如尿毒症或者是尿毒症前期。第四有严重的感染创伤或者是有一定的缺血缺氧性的疾病，这时候用上二甲双胍就会加重缺血缺氧导致血糖控制不良或者是引发酮症酸中毒。