目前再生障碍性贫血只要诊断明确，特别对于免疫相关的再生障碍性贫血，通过采用免疫抑制治疗，包括使用ATG、环孢素等新型免疫抑制剂，临床治疗效果较好，长期缓解率能够达到70%-80%。
再生障碍性贫血的发病原因较复杂，部分重症型的再生障碍性贫血患者发病可能与辐射性的一些污染有关，也有一部分患者与急性重症的病毒感染有关，甚至某些药物也会诱发本病，慢性的再生障碍性贫血发病原因也不是非常明确，部分患者仍然是因为病毒感染或接触化学物质等原因导致骨髓造血异常，不能进行正常造血，从而形成了再生障碍性贫血。
身体再生障碍性贫血病人不应紧张。这种疾病导致死亡的风险相对较小。有必要根据患者的具体表现及时使用药物来调控再生障碍性贫血，并使用药物来调节机体免疫力以增强体质。它可以慢慢改善症状和改善，而且不应该紧张。
再生障碍性贫血主要分非重型再障和重型再障。非重型再障，经过积极治疗可以长期生存，部分人能完全治愈。根据再障分型和本身状态，通过刺激骨髓造血、免疫抑制治疗，能够得到很好的预后，部分可以治愈。
再生障碍性贫血，是一种骨髓造血功能衰竭症，主要表现为骨髓造血功能低下、全血细胞减少和贫血、出血、感染征候群，预防感染应注意饮食及环境卫生，重型再障保护性隔离；避免出血，防止外伤及剧烈活动；杜绝接触危险因素，包括对骨髓有损伤作用和抑制血小板功能的药物；必要的心理护理。再障的预后是乐观的，所以不要灰心丧气，要积极治疗，同时避免过度的劳累、不遵医嘱服药、服用禁忌药物、饮食不节等。
再生障碍性贫血分有先天性和后天性两种，先天性再障是常染色体遗传性疾病，最常见的是范科(Fanconi)贫血，系伴有先天性畸形者;家族性非范科尼贫血，不伴有先天性畸形。先天性再障，多在几岁内发病，可能与胎儿时期受某些影响发育的因素有关。