目前血小板增多症治疗的目的是治疗和预防血栓合并症。血小板计数应该控制在600乘以109以下，理想的数目是控制在400乘以109以下。临床上一线应用的降细胞药物是羟基脲片，治疗血小板增多症，8周内，大多数的患者血小板可降至500乘以109以下。
羟基脲属于处方药物，一定要规范用药，不坏处可能出现皮肤血管毒性反应（血管坏死和血管溃疡），如果长期服用羟基脲出现血管坏死或溃疡，一定要立即停用。需不需要继续吃，需要综合全身的情况和血常规的情况来处理的。
长期服用羟基脲片的副作用主要是骨髓抑制，但为剂量限制性的毒性，导致白细胞和血小板减少，停药后，血细胞可自行恢复，还会有胃肠道反应，长期大量使用该药物，对肝脏、肾脏有损害，会有恶心，呕吐等不适症状，致睾丸萎缩和致畸胎的副作用，偶尔还会有中枢神经系统症状，脱发，药物性发热。
这个药可以用于慢性白血病的治疗，一般用于口服的具体的服用方法，还需要根据相应病情而定的。白血病也是恶性的，肿瘤也是原发于血液系统的疾病，具有异常克隆增殖的特点，也可以通过血液循环等途径出现其部位的侵犯，包括骨髓的浸润等不同症状表现差异较大。
吃这种药物是化疗，常用来治疗慢性粒细胞白血病，对急性白血病、恶性淋巴瘤、黑色素瘤、肾癌、肝癌、卵巢癌也有一定的疗效，与放疗联合可以治疗宫颈癌、头颈部鳞癌、脑瘤。羟基脲片还有免疫抑制作用。