本病目前尚无特效的治疗方法。鉴于本病病情呈进行性加重，致残率高，因此早期治疗，制病情发展，可提高生存质量，特别是家族中有类似病史的，更要引起注意，及早检查诊断。治疗期间，忌烟酒，忌食辛辣、过咸食物，避风寒，防感冒，多饮水。
营养不良亦为矮小症之诱因。
矮小症顾名思义就是身材比较矮小，一般是儿童的身高低于同性别同年龄同种族的孩子两个标准差以下或者第三百分位以下。如患儿出现喂养困难，偏食等情况，消化和吸收功能障碍均可导致营养不良，应检查维生素D和微量元素，在适时补充时，还要注意确保营养饮食科学均衡，提高身高的一个重要因素。
肌营养不良症要进行以下检查：
1、检测血清酶：血清肌红蛋白、血清丙酮酸酶、血清肌红蛋白、血清丙酮酸酶等。
2、尿常规检查：尿中的肌肉酸会增加，而肌肉酸酐也会降低。
3、肌电图：各种类型的肌肉萎缩患者都有肌源损害的肌电学特征，其中有运动单位平均时限缩短，运动单位电位平均幅度下降，多相电位增加，重收缩时出现干扰项，运动单位范围缩小，运动单位电位下降幅度最大，还有先疝电位、正向电位等。
重度肌肉营养不良的病人在后期出现四肢活动挛缩和完全无法自理的现象。常合并肺部感染，压疮。智力不同程度下降，一半以上伴心脏损害、心电图异常、早期心肌肥大等。除了心肌以外通常没有症状，肌营养不良是一组遗传性疾病群，它已经进行性加重肌无力及支配运动肌肉变性。
因为肌营养不良症对身体影响较大，晚期严重损害身体健康，建议及时采取治疗，控制病情，避免对身体造成太大的影响。
幼儿营养不良的初期表现为体重不增加，还可能会出现体重减轻，皮下脂肪减少，身体逐渐变得消瘦，如果长期患病后，还会表现为皮肤干燥、脸色苍白、易怒、肌肉松弛、身高比正常水平低。严重者可表现为精神萎靡、易怒、肌张力下降、肌肉松弛、肤色惨淡、皮肤干燥、头发暗淡。有的幼儿还会出现食欲下降、便秘、血清蛋白下降等症状。
儿童营养不良指常见的导致蛋白质-能量营养不良。病因有摄入食物的减少、营养素吸收障碍和丢失、增加的营养素需要量，通常由继发于某些慢性疾病、喂养不当、小儿饮食习惯不良等引起。
蛋白质-能量营养不良常伴多种微量元素缺乏，一旦出现营养不良（尤其在婴幼儿时期）如果不能及时纠正，可能导致患儿生长障碍、抵抗力下降、智力发育迟缓、学习能力下降、免疫功能减弱等后果，对其成年后的健康和发展也可产生长远的不利影响，应引起足够的重视。家属需多与患者交流，可以让其通过听音乐、看电视、玩游戏等方式分散注意力、转移焦虑情绪、放松心情，必要时可咨询心理医生。
