生长激素缺乏症主要是由于腺垂体合成和分泌的生长激素部分或完全缺乏，或由于结构异常、受体缺陷所致的生长发育障碍，导致儿童身高低于同龄儿平均水平。确诊后应尽早开始生长激素替代疗法，年龄越小，效果越好，目前基因重组人生长激素已被广泛应用，每晚睡前皮下注射一次，持续至骨骺愈合为止。
生长激素如果使用不当，最有可能出现的临床危害就是肢端肥大症、巨人症以及各种内分泌紊乱。肢端肥大症是比较可怕的一种疾病，是由于生长激素使用过多引起骨骼过度增长所引起的疾病。
生长激素缺乏的儿童注射生长激素对身体无害，对身材矮小的患儿有治疗效果，若不缺乏生长激素，注射后对身体有一定害处。
注射生长激素时，有的儿童会有轻度颅内压增高，有头痛、视力丧失、呕吐、视神经水肿等症状，用药不当可能导致注射生长激素时加重脊柱突的风险。要到医院根据小儿情况针对性的用生长激素，不要盲目给儿童用药物。
生长激素的使用没有疗程之说，对于年龄小的小孩，是用到与同龄儿童身高相当时停用一段时间。如果诊断明确、剂量恰当，生长素应用后会立即起效，只是几天时间难以测出身高变化，一般1个月左右就可以看出差异。
不能盲目的打，16岁以下的如果由于生长激素缺乏而导致身材矮小，诊断成立以后会尽快进行重组人生长激素的治疗，可以使身高正常，能够达到正常成年人的身高，不影响生活质量。但是如果诊断没有成立或者不充分成立，也不能过于盲目注射重组人生长激素提升身高。因为有一定的副作用，虽然副作用比较罕见，比如良性的肿瘤内压增高、甲状腺功能减退、关节疼、水肿等表现。所以要明确诊断，再进行相应的治疗。
四岁儿童矮小症生长激素要每晚睡前皮下注射一次，持续至骨骺愈合为止。由于结构异常、受体缺陷所致的生长发育障碍，导致儿童身高低于同龄儿平均水平。确诊后应尽早开始生长激素替代疗法，年龄越小，效果越好。
