基因活化治疗：应用化学药物可增加γ基因表达或减少α基因表达，以改善β地贫的状况；祛铁治疗：机体总铁负荷达过高时，器官功能开始出现障碍，故应在器官发生不可逆改变前及早开始祛铁治疗。可口服，静脉或皮下输注祛铁类的药物。
手术治疗，肛管损伤严重，若伤口深在，合并括约肌撕裂，可加做近端肠造口，不强求损伤彻底清创和一期修复。外敷药物，采用中西药物配制消炎止痛软膏，直接涂于裂口处，能减轻疼痛和缓解括约肌痉挛。
肛门闭锁是因原肛发育异常、未向内凹入形成肛管，因而直肠与外界不通，又称低位肛门直肠闭锁，可采用低位锁肛或高位锁肛：是切开骶尾部和腹部，把直肠盲端拖至会阴做成肛门。术后要注意孩子的营养，孩子外阴的卫生要保证好的，密切观察。
抗生素治疗，选择使用正确的抗生素，对于杀菌效果非常明显，可以高效的治疗肺部的炎症。中医治疗，中医治疗根据孩子的体质来选择相应的中药，对症下药辩症论治，同时配合按摩，效果好。
治疗的方法有可以通过手术而获得良好的预后效果，但前提是必须按照序列治疗的程序进行治疗。还有原则治疗的方法，腭裂的治疗是一个复杂的过程，需要口腔颌面外科、整形外科，口腔正畸科，语音训练科，精神及心理科等多方面的专家共同协作才能取得满意的效果。
物理治疗，包括体外震波、高频电场、高压氧、磁疗等，对缓解疼痛、促进骨修复有益。骨瓣游离移植治疗，适用于股骨头坏死一、二、三期的病患，使股骨头饱满性逐渐恢复，关节形态逐渐恢复；
