目前来看，只有注射生长激素才能对矮小病起到作用，而注射生长激素是一个很漫长的过程。
生长激素针是指能促进人体垂体分泌激素的药物，增加生长激素的药，对生长发育具有刺激作用，治矮小症及其他生长系统疾病。目前市场上销售的生长激素主要为人工合成产品。人体内生长激素的分泌是正常的，以保持生长发育，含量不够时可采用生长激素针替代治疗，通过药物性激素注射，补充激素的含量，促进骨骼的发育。
生长激素的剂量为每次0.1U/kg，皮下注射，每周三次；也有每次0.5U/Kg，每日1次。于晚间注射更符合生理性，如6个月内生长速度不到5cm，剂量可加倍，一般第1年疗效最显著，年生长速度可从少于3cm增加到10-15cm，但仍具有一定抗原性，约30%-40%可出现抗体，5%影响生长发育，疗程取决于最终高度是否接近正常，以及骨垢是否已愈合。
大多数矮小症适用于使用生长激素以提高身高，同时，还是提高身高唯一良药。
生长激素对儿童和青少年生长速度非常快，但是如果不进行适当的教育和训练，会影响到以后的健康发育，甚至造成严重的疾病。治疗以皮下注射为主，通常水剂型为每晚皮下注射，目前，内已拥有惟一长效生长激素，可每周打针增加身高，价格较高，建议患者根据自身实际情况进行选择。
生长激素的使用没有疗程之说，对于年龄小的小孩，是用到与同龄儿童身高相当时停用一段时间。如果诊断明确、剂量恰当，生长素应用后会立即起效，只是几天时间难以测出身高变化，一般1个月左右就可以看出差异。
生长激素不足主要是由于下列因素造成，具体分析如下：
先天性常见于胚胎期就存在了内分泌疾病。首先是原发性，原发性表现为下丘脑垂体功能障碍，常见于垂体发育异常，如果没有发育或发育不全，也有下丘脑的功能缺陷等。常见的为先天性和获得性免疫复合物性疾病所致。遗传性生长激素缺乏来自基因，均为原发性，导致生长激素不足。也可因先天性疾病而出现。二是继发性，继发性多为器质性，常可见下丘脑，垂体或颅内肿瘤感染等。
