主要症状是肌无力、肌萎缩和肌强直，前两种症状更突出。肌无力见于全身骨骼肌，前臂肌和手肌无力伴肌萎缩和肌强直，有足下垂及跨阈步态，行走困难易跌跤；部分病人构音障碍和吞咽困难。
小儿进行性肌营养不良可以通过一般治疗、药物治疗、手术治疗等方法进行治疗。一般治疗保持肌肉功能及预防挛缩，进行适度运动甚为重要，不宜久卧在床。对症治疗包括肌肉、关节的被动运动和按摩。药物治疗主要是使用泼尼松，可以调节基因翻译、增加层粘连细胞表达和肌膜修复、控制细胞钙内流。手术治疗主要是针对脊柱侧弯、关节挛缩等，能够纠正脊柱、关节的结构畸形。
神经细胞重生疗法治疗。原理：促进新生细胞重生，尤其是对于沉睡的脑细胞的重生起到了关键作用，由于持续不断的给大脑输送低频电子脉波，促进脑细胞的新陈代谢，保障大脑供氧，全面补充大脑细胞的胶原蛋白营养，改善脑部血液循环，促进脑神经组织细胞在短期内恢复生长状态，恢复正常的神经兴奋冲动的传导，恢复肌纤维的活动，从而有效地治疗肌肉萎缩。
现在针对进行性肌营养不良的病症没有太快速治疗的办法。可以在医生指导下通过补气益血，活血化瘀，营养神经，搭配均衡饮食的方法，综合性的调理身体。或者是针灸的方法。
目前只有对症治疗和一般支持疗法。包括应用西医和中医结合治疗，以及适当的功能锻炼，关节的完全被动运动，物理治疗包括针灸、按摩等，可以延缓更严重肌肉无力，肌肉萎缩的发生。
药物治疗。虽然目前没有准确有效的药物，但是有些药物能够暂时的增加肌力、缓解症状，尿酸排出增加了，代谢活跃了，病人的肌力可能有些改变，维生素能够通过改善细胞膜的功能，提高受累骨骼肌的肌力。