生物谷诚邀您参加2016年07月29日在上海举办的 2016孤儿病研究与临床研讨会- 临床诊断与孤儿药。
一般来说,孤儿病就是罕见病,指发病率每百万人口小于1000人的疾病,孤儿病的概念比罕见病更广,除罕见遗传性疾病外,也包括一些常见疾病中的孤儿病类型。
目前全球已知罕见疾病有6930种以上,中国已确认的罕见病有5781种,总人数约为1700万人,常见的罕见病有血友病,苯丙酮尿症,白化症等, 其中八成由遗传引起。然而,随着对疾病的分子基因的认识深入,许多常见疾病可能是由于一些相对罕见的基因突变所致,如c-met,ALK融合基因阳性非小 细胞肺癌,BRAF突变的甲状腺癌,乳腺癌,黑色素瘤等,这些罕见的突变也被归入罕见病,或“孤儿病”,其针对性的治疗药物也被称为孤儿药。目前全球每年 都有超过20几种孤儿药被批准上市,占整个被批准上市的药物一半左右。针对孤儿病及其药物的研究,已成为国际关注的焦点。
2014年的“冰桶挑战”——肌萎缩性侧索硬化症(渐冻症)把罕见疾病真正推到公众面前。2016年的肺动脉高压和多发性硬化特效药物可能退出中 国,使得肺动脉高压和多发性硬化患者站到媒体面前,呼吁全社会对罕见病的关注。中国是人口大国,许多罕见病,在中国总患者数量依然十分庞大。目前我国 95%的罕见病缺乏诊疗指南或专家共识,尤其是累及多器官系统的罕见病。在过去的几十年里,我国关注的重点几乎都是常见病、多发病,但罕见病成为临床关注 的重要焦点。因此,推动罕见病的临床科研与临床实践,成为中国各学科临床工作者的共同面对的策略与难题。
在罕见病领域,诊断、治疗都是热点。随着分子检测和基因测序手段的日益成熟,罕见病有机会被提早发现与预防。在治疗方面,全球已上市的400余种孤 儿药物中,只有不到30%在中国上市。除了罕用药数目少,基本依赖进口,对于高昂费用,在医疗保障上我国也显得力不从心,所以罕见病的治疗与用药需要国家 从顶层设计,制定相关法律法规,加大对药企的政策扶持,加快孤儿药的研发与生产,让更多罕见病患者受益。
为此,我们生物谷举办第一届孤儿病研究与临床研讨会,邀请医学领域的专家,基因诊断公司,药企研发的高管与科技人员一道,为孤儿病的精准治疗以及药物研发献计献策。
为此,我们真诚地邀请您出席会议,与众多专家和代表一起相聚在上海!
会议形式:主题报告、专题讨论
会议时间:2016.7.29 -2016.7.30
会议地点:上海 好望角大饭店
主要议题:
孤儿病政策与伦理研究
孤儿病的研究与药物研发在中国的趋势
孤儿病研究中的伦理学问题
孤儿病治疗的药品费用分摊模式
商业保险在孤儿病治疗中的潜力
孤儿病的公益活动模式探索
孤儿病转化医学与临床研究
常见疾病中的孤儿病精准分型
罕见病与孤儿病的iPS细胞模型和动物模型构建
基因编辑技术治疗地中海贫血症、血友病、杜氏肌营养不良症、
成骨不全症、肌萎缩性侧索硬化症(渐冻人)等治疗
罕见病与孤儿病的生物样本库及数据库构建
线粒体疾病
肢端肥大症、苯丙酮尿症、肺动脉高压等疾病药物研发及治疗进展
罕见病的临床试验设计与统计策略
篮子与雨伞试验式设计在孤儿病中应用
罕见病诊断与治疗进展
深度测序(WGS,NGS,外显子测序技术)与芯片分析技术
无创产前检测NIPT
基因治疗、干细胞治疗、免疫细胞治疗在孤儿病中的进展
药物靶标发现与孤儿药研发
肿瘤中孤儿病
肿瘤新型治疗靶点发现与临床应用
肿瘤分子分型的研究与临床应用
肿瘤新型靶点发现与利用,如HER2+胃癌等
肿瘤孤儿病在治疗中一线、二线治疗策略
肿瘤孤儿病临床病例分享
姓 名 | 单 位 | 姓 名 | 单 位 |
岑国欣 | 香港大学李嘉诚医学院 | 宁光 | 上海瑞金医院 |
丁洁 | 北京大学第一医院/北京医学会罕见病分会 | 孟凡义 | 南方医科大学 |
杜冠华 | 北京市药物靶点研究与新药筛选重点实验室 | 任重阳 | 广东省人民医院 |
段涛 | 同济大学附属第一妇婴保健院 | 沈敬山 | 中科院上海药物研究所 |
樊东升 | 北京大学第三医院 | 王朝霞 | 北京大学第一医院 |
方方 | 北京市儿童医院 | 魏妍平 | 北京协和医院 |
顾卫红 | 中日医院运动障碍与神经遗传病研究中心 | 吴斌 | 健赞公司中国区 |
顾学范 | 上海交通大学医学院 | 熊晖 | 北京大学第一医院 |
侯明 | 山东大学 | 徐凯峰 | 北京协和医院 |
黄荷凤 | 国际和平妇幼保健院 | 杨青 | 药明康德 |
黄尚志 | 北京协和医院 | 姚毅武 | 中国药科大学药学院 |
黄韬 | 华中科技大学 | 姚元庆 | 解放军总医院生殖医学中心 |
阚全程 | 郑州大学第一附属医院 | 余艳红 | 南方医科大学 |
兰章华 | 辉瑞(武汉)研究开发有限公司 | 袁云 | 北京大学第一医院 |
李晓江 | 中国科学院遗传与发育生物学研究所 | 曾溢滔 | 上海市儿童医院上海医学遗传研究所 |
梁德生 | 中南大学 | 翟晓梅 | 北京协和医学院 |
梁后杰 | 第三军医大学 | 张学 | 中国医学科学院基础医学研究所 |
梁土坤 | 一加一( 北京) 残障人文化发展中心 | 张彦涛 | iLLumina |
林洁 | 上海华山医院 | 赵秀丽 | 北京协和医学院 |
刘光慧 | 中科院生物物理所 | 赵玉英 | 山东大学齐鲁医院 |
刘丽 | 广州妇女儿童医疗中心 | 周彩存 | 上海市肺科医院 |
孟凡义 | 南方医科大学 |
会 议 注 册 | |||||
注册类型 | 2016年07月15日前到款 | 2016年07月15日后到款 | 注册费包含 | ||
标准票 | 学生票 | 标准票 | 学生票 | ||
费用 | 1400RMB/人 | 900RMB/人 | 1700RMB/人 | 1200RMB/人 | 会议资料、午餐、茶歇 |