Idelalisib是第一代口服PI3Kδ抑制剂，治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL），临床活性显著。最近，发表于《Blood》上的一项研究旨在评估该药初始治疗64名难治/复发CLL或小淋巴细胞白血病患者（中位年龄71岁）的疗效。

研究人员给予受试者利妥昔单抗375 mg/m2 ，每周1次，共8周和idelalisib150 mg，2次/d，共48周。中位治疗时间为22.4个月。

结果显示，总缓解率（ORR）为97%，其中19%为完全缓解。伴del（17p）/TP53突变的患者ORR为100%，IGHV未突变的患者的ORR为97%。36个月的无进展生存率为83%。最常见的不良反应包括腹泻（64%）、皮疹（58%）、发热（42%）、恶心（38%）、寒战（36%）、咳嗽（33%）及疲乏（31%）等。67%的患者丙氨酸转氨酶/谷草转氨酶水平升高。

该研究表明，idelalisib联合利妥昔单抗治疗老年CLL的疗效极佳，并且能持久地控制疾病。这些研究结果也进一步证实了该药作为初始疗法治疗CLL的临床活性。