第57届ASH大会发布的一项2期试验表明，Venetoclax可提高预后极差的复发/难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者的缓解率，并且有望与现存的治疗方案联合治疗该类疾病。

Venetoclax是一种可诱发CLL细胞凋亡的口服BCL-2抑制剂，并且已被FDA授予治疗伴17p缺失的复发或难治CLL的突破性药物资格。相关研究已表明，该药联合利妥昔单抗治疗复发/难治性CLL的疗效可观。另外，《New England Journal of Medicine》杂志发表的一项1期试验结果显示，单一使用该药治疗复发/难治性CLL的总缓解率达79%。该2期试验纳入107名伴17p缺失的CLL患者，并给予venetoclax治疗。根据ICR和iwCLL 2008标准对缓解情况进行评估。试验数据显示，患者的总缓解率达79.4%，并且其中的7.5%达到了完全缓解。首次缓解的中位时间为0.8个月，完全缓解的中位时间为8.2个月。12个月的无进展生存率和总生存率分别为72.0%和86.7%。

虽然venetoclax能促使患者更快地产生深部缓解，但肿瘤细胞的快速溶解易诱发肿瘤溶解综合征。该项2期试验数据显示，20mg（5%的靶剂量）的起始剂量便可引起肿瘤细胞的溶解。这就表明了该药惊人的疗效。

在该2期试验中，虽然极高危患者的毒性反应发生率较高，但均可耐受。中性粒细胞减少症和感染的发生率低于预期值。几乎所有患者（96%）都发生了不良反应，但是只有5名患者发生了肿瘤溶解综合征，并且经中断治疗后得到了控制。

Ephraim P. Hochberg教授说，虽然venetoclax可能会诱发肿瘤溶解综合征，但这并不能阻止该药的使用。由于该药治疗难治性患者的疗效非常好，并且肿瘤溶解综合征是由肿瘤细胞快速溶解所致。所以，下一步应该通过缓慢上调剂量来减慢肿瘤溶解速度，从而避免肿瘤溶解综合征的发生。