6月21日是“世界渐冻人日”，全球各地在这个特殊的日子来临之际纷纷举办渐冻人日公益活动，旨在呼唤社会各界爱心人士关注和帮助更多的渐冻症患者。与此同时，医药行业领域也为渐冻人群体带来了一个好消息。

近日，日本药企三菱田边（Mitsubishi Tanabe）宣布已向美国食品和药物管理局（FDA）提交edaravone（MCI-186，依达拉奉）的新药申请（NDA），该药用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）的治疗。

肌萎缩侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis，简称ALS），俗称渐冻人症，这是一种不可逆的致死性运动神经元病，主要症状为四肢和躯干肌肉表现进行性加重的肌肉无力和萎缩，逐渐 失去运动功能，像被“冻住”一般，所以俗称“渐冻人”。该病一般进展迅速，半数以上患者确诊后平均生存时间为3-5年，最后多死于呼吸肌无力导致的呼吸衰 竭。据估计，ALS在全球范围内的发病率约为十万分之二。尽管大约5%-10%的病例与遗传有关，但ALS的病因至今不明，可能涉及遗传和环境因素。目 前，还没有能够治愈ALS的药物。

edaravone NDA的提交，是基于在日本ALS患者中开展的一项临床研究项目的数据。数据显示，edaravone能够有效延缓ALS患者病情的进展。此 前，edaravone（品牌名Radicut）已于2015年获日本和韩国批准用于ALS的治疗。在同一年，美国食品和药物管理局（FDA）和欧盟委员 会（EC）授予edaravone孤儿药地位。

edaravone是一种自由基清除剂，被认为能够缓解氧化应激的影响，而这可能是ALS发病和病情发展的关键因素。edaravone的抗氧化作用被认为能够为神经系统提供神经保护性支持，潜在延缓疾病发展或限制额外伤害。

尽管edaravone并不能治愈ALS，但在当前临床上无更好治疗方案的情况下，edaravone的上市无疑为ALS群体带来了新的生活希望。

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