近日，欧洲药品管理局（EMA）授予突破性抗癌药venetoclax治疗急性髓性白血病（AML）的孤儿药地位。之前，EMA已授予venetoclax治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）的孤儿药地位。而就在上个月，EMA已受理venetoclax单药治疗携带17p删除突变或TP53突变的慢性淋巴细胞白血病（CLL）的上市许可申请（MAA）。

在美国监管方面，FDA最近也授予venetoclax治疗AML的突破性药物资格和孤儿药地位，这也标志着venetoclax收获的FDA第3个突破性药物资格。2015年4月，FDA授予venetoclax单药治疗携带17p删除突变（del 17p）的复发性/难治性慢性淋巴细胞白血病（R/R CLL）的突破性药物资格。今年1月，FDA授予venetoclax联合罗氏抗癌药美罗华（Rituxan，通用名：rituximab，利妥昔单抗）治疗复发性/难治性慢性淋巴细胞白血病（R/R CLL）的突破性药物资格。另外，今年1月，FDA也授予venetoclax单药治疗既往已接受至少一种疗法的CLL（包括del 17p CLL）的新药申请（NDA）优先审查资格，这也意味着venetoclax很有可能在今年夏天就能获批在美国上市。

急性髓性白血病（AML）是一种进展迅速的血液和骨髓恶性肿瘤，也是成人群体中最常见的一种急性白血病类型。在欧洲，AML的年发病率大约为1/33000-1/25000。

venetoclax是一种口服的B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制剂，BCL-2在细胞凋亡（程序性细胞死亡）中发挥重要作用，可阻止一些细胞（包括淋巴细胞）的凋亡，并且在某些类型癌症中过度表达，与耐药性的形成相关。venetoclax旨在选择性抑制BCL-2的功能，恢复细胞的通讯系统，让癌细胞自我毁灭，达到治疗肿瘤的目的。

目前，一项大型研究正在进行，旨在探讨venetoclax单药及组合疗法治疗多种类型血癌，包括CLL、NHL、弥漫性大B细胞淋巴癌（DLBCL）、急性髓性白血病（AML）和多发性骨髓瘤（MM）。