异体造血干细胞移植（HSCT）是唯一一种治疗严重先天性中性粒细胞减少症（SNC）的方式，但目前缺乏预后相关数据。研究人员报道了136名SNC患者的预后，这些患者来自欧洲和中东中心，并于1990-2012年接受了HSCT治疗。3年的总生存率（OS）为82%，移植相关死亡率（TRM）为17%。

根据多变量分析，近年来，年龄<10岁以及接受来自与HLA匹配的亲缘性或非亲缘性供体的移植，明显与更好的OS有关。移植失败率为10%。2-4级急性移植物抗宿主病（GVHD）的累积发病率（90天）为21%。根据多变量分析，HLA-匹配的亲缘性供体以及环孢霉素A联合甲氨蝶呤的预防治疗，可降低急性GVHD的发生率。

慢性GVHD的累计发生率为20%。中位随访4.6年之后，未发生中度恶性肿瘤。这些数据表明了，近年来，对于年龄<10岁的SCN患者，接受来自HLA匹配供体的HSCT治疗，其预后结局很可观。不过，考虑到TRM，必须严格选择HSCT供体。

编译自：Stem celltransplantation in severe congenital neutropenia: an analysis from the EuropeanSociety for Blood and Marrow Transplantation