每年的ASCO大会都会有公司一夜爆红。今年，一家名为Loxo的小公司因其核心在研药物Larotrectinib(LOXO-101)的早期临床数据成为了ASCO 2017大会上的一匹黑马。

larotrectinib是作为一款广谱肿瘤药来开发，拟用于所有表达有原肌球蛋白受体激酶( tropomyosin receptor kinase，TRK)的肿瘤患者，而不是针对某个解剖位置的肿瘤。TRK融合广泛分布于许多癌症中，并影响所有年龄，同时与肿瘤遗传无关。LOXO-101曾在2016年7月13日被FDA授予突破性药物资格，用于TRK融合基因突变阳性的成人及儿童的不可手术切除或转移性实体瘤。

6月3日，在ASCO 2017大会上，来自美国纽约纪念斯隆凯特琳癌症中心的David Hyman教授报告了——Larotrectinib靶向TRK融合基因治疗罕见肿瘤的数据结果。

研究人员分析了3项正在进行的I期(8名成人和12名儿童)、II期(35名成人)临床试验的TRK基因融合且经实体瘤疗效评价标准RECIST确定的患者的数据。全部患者(55名)患有局部晚期或转移性肿瘤，包括包括肾癌、膀胱癌、胃癌、肺癌和唾液癌，以及黑素瘤和肉瘤。主要目的是评估的总应答率(ORR)。次要终点包括应答时间(DOR)和安全性。数据截止至2017年1月31日。

研究人员发现LOXO-101治疗了13种不同类型的肿瘤：唾液癌(12例)、肉瘤(10例)，婴儿型纤维肉瘤(7例)，肺癌(5例)，甲状腺癌(5例)，结肠癌(4例)，黑色素瘤(4例)、胆管癌(2例)、胃肠间质瘤(2例)，及其他肿瘤(4例)。对于迄今为止评估的46例患者，在12种不同的肿瘤中的应答率为78%(95% CI：64% - 89%)。33例患者中的29例(88%)仍在应答，不包括3例患者在接受larotrectinib治疗后可接受手术治疗。中位DOR尚未得到，因大多数患者仍在治疗中。目前，最长的应答持续时间为23个月，8例患者的应答持续时间超过12个月，和16例患者的应答持续时间超过6个月。最常见副作用为疲劳(30%)、头晕(28%)、恶心(28%)。5例(11%)患者需要减少剂量。没有因副作用需停止治疗的患者。

Larotrectinib已被证明在广泛的年龄和肿瘤类型的Trk融合癌症中，具有持久的抗肿瘤活性作用和良好的耐受性。larotrectinib将会成为第一个在成人和儿童中同时开发和批准的治疗药物，并且是第一种跨越所有传统定义的肿瘤类型，分子意义上的肿瘤靶向治疗。

原始出处：

David Michael Hyman, Theodore Willis Laetsch, et al.The efficacy of larotrectinib (LOXO-101), a selective tropomyosin receptor kinase (TRK) inhibitor, in adult and pediatric TRK fusion cancers.2017 ASCO Annual Meeting.Abstract