对癌症专家而言, 2016年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会是本年度最大会议,也是制药企业证明自己的时候。在该会议上,一种药物显示出对癌症生存率有小影响就可能意味着带来数十亿美元的销售额。
近年来,大量的医学研究证明某些药物比研究人员预期的更有效,这给人们带来了很大的惊喜,但这不是今年ASCO的主题。2016年ASCO的赢家主要通过提供完整治疗方案的数据来获胜,而最大的输家则是由于未能保住预期值而落败。
输家——艾伯维(AbbVie)
原因:不良沟通。艾伯维让投资者从ASCO大会中查阅其Rova T药品治疗小细胞肺癌的生存数据,该药品是艾伯维以58亿美元收购Stemcentrx公司时所获取,生存中值为5.8个月,仅比预期值长一个月,且比百时美施贵宝的Opdivo-Yervoy组合疗法的生存中值低1.9个月(Opdivo-Yervoy组合疗法生存中值为7.7个月)。艾伯维的研发人员,纪念斯隆医院医生Charles Rudin指出,“目前研究规模还比较小,不足以支撑生存获益的结论。如果从一年后的生存率来看,Rova T治疗组的生存率为32%,这几乎是期望值的三倍。医生们渴望看到Rova T与其他药物如Opdivo结合后的治疗效果,且目前类似的试验正在进行中。”
赢家——百时美施贵宝(Bristol-Myers Squibb)、强生(Johnson & Johnson)和Genmab
百时美施贵宝(Bristol-Myers Squibb):百时美施贵宝的Yervoy- Opdivo组合看起来似乎前途无量,且医生在处理其严重副作用中也取得了进展。更重要的是,其他新免疫疗法药物尚未能超越百时美施贵宝Yervoy- Opdivo组合展现出的效应。辉瑞的4-1BB抗体药物和罗氏的OX40表现出不错的前景,但百时美施贵宝的策略看起来似乎更胜一筹。
然而,这只是癌症研发事件的过程,并不是结局,未来一切都可能发生变化。
强生(Johnson & Johnson)和Genmab:那些不是通过提高免疫系统来起作用的抗癌药物很容易被人们遗忘。但强生和Genmab公司的Darzalex药品对接受其他疗法失败后的多发性骨髓瘤患者表现出惊人的效果——降低疾病进展的60%,利用不同Darzalex方案得出相似结果将在即将到来的欧洲医学会议上公布。
Darzalex的首席研究员,意大利都灵大学的Antonio Palumbo说,“Darzalex最终将成为治疗多发性骨髓瘤的单一药物,就像Genentech公司用于治疗其他血液癌症的Rituxan药物一样。”Antonio Palumbo认为在骨髓移植之前使用该药物也不是不可能,“我们需要以一种更快的方式将这种有效的药物用于疾病的早期阶段”,他指出,早期治疗效应增加一倍将有可能增加患者十年寿命,而在骨髓瘤的晚期阶段,相同的治疗效应只能增加患者1-2年的寿命。
Darzalex的标价为首个年度治疗费用为134550美元,之后每年费用为76050美元。
其他表现好的公司
朱诺治疗公司(Juno Therapeutics)和风筝制药(Kite Pharma):怀疑者认为这两家公司的审批时限将有变动以及他们的细胞疗法将不再那么令人印象深刻。然而这并不能改变什么,数据表明,这些细胞疗法虽然在血液肿瘤中不起作用,但在实体肿瘤中表现出一定的效应,不过这仍处在早期阶段。
新基医药(Celgene):新基医药的Revlimid药品仍然是多发性骨髓瘤的首个选择之一,可与Darzalex联合使用。
Ariad 制药(Ariad Pharmaceuticals):Ariad 制药用于治疗由遗传变化引起的非小细胞肺癌的新药看起来很有前途,尽管因为小规模市场引发很多竞争。
其他大赢家:治疗方法
今年的其他一些大赢家当属一些不涉及非专利药的疗法。例如,对于神经母细胞瘤患者,与移植一个捐赠者的干细胞相比,移植两个捐赠者的干细胞将使患者三年存活率从48%上升至61%;给予胶质母细胞瘤老年患者temozolomide治疗(默克的非专利药),除辐射外,生存中值从7.6个月上升至9.3个月;老药能阻止乳腺癌患者的雌激素产生,使乳腺癌复发的风险降低,但这意味着有较高的骨折率风险,不过许多妇女可能不太愿意冒这个险。