科学家已确定实验化合物TTT-3002或是最有效的潜在药物，能阻断引发某些难治性白血病癌细胞的基因突变。约翰霍普金斯大学Kimmel癌症中心研究者的研究成果，发表在3月6日的Blood杂志上，表明每日两个剂量TTT-3002，能在10天内消灭小鼠白血病细胞。


急性髓性白血病（AML）35％以上患者携带基因FMS-样酪氨酸激酶-3（FLT3）突变。正常FLT3基因产生酶，发出信号指导骨髓干细胞分裂。但是，当一些AML患者FLT3突变，酶会一直发出信号，引起白血病细胞的快速增长，使病情可能在治疗后复发。


许多研究者正在开发和测试旨在阻止FLT3酶活性的药物，其中有几个现在在临床试验中。但到目前为止，这些开发中药物有效性是有限的。


新研究发现TTT-3002到目前为止是最有力的FLT3抑制剂。表现出对取出病人的FLT3突变细胞很强的活性，而对正常的骨髓细胞毒性最小，这使其成为治疗AML的一种很有前途的新候选药物。


研究发现，阻止人类白血病细胞系FLT3活性的TTT-3002的量，比目前处于临床试验阶段的最有效抑制剂的量低六到七倍。TTT-3002也进一步抑制FLT3下游信号蛋白，包括STAT5，Akt和MAPK。


约翰霍普金斯大学队在白血病的小鼠模型测中试药物，他们发现，它不仅在治疗的10天内消除白血病细胞的存在，而且治疗后小鼠平均存活超过100天，并恢复正常的骨髓活性。与此相反，用安慰剂治疗的小鼠治疗后平均18天就死亡。


进一步的研究发现，TTT-3002表现与索拉非尼一样（另一个FLT3抑制剂），对取自初诊和复发患者的白血病细胞有很强的活性，但不影响取自健康捐赠者的正常骨髓细胞。