既往有前瞻性研究报道，吗替麦考酚酯（MMF）一线治疗自身免疫性肝炎（AIH）3个月可获得很高的缓解率，同时副作用小、激素撤药快，原发无应答罕见。2016年5月，发表在《Aliment Pharmacol Ther》的一项真实世界前瞻性研究显示，霉酚酸酯被证明是AIH患者有效的一线治疗药物，到目前为止已发表的研究中，中位数至少为2年的治疗停止期间最高维持缓解率为75%。

背景：吗替麦考酚酯（MMF）一线治疗自身免疫性肝炎（AIH）显示出较高的治疗缓解率。

目的：在真实世界中，前瞻性大规模研究未接受连续AIH治疗患者的长期结局。

方法：在2000年至2014年期间，158名患者被招募，但仅131名符合治疗条件（109名MMF/泼尼松龙；22名泼尼松龙±硫唑嘌呤）。评估药物停用后的长期结局。达到完全缓解（转氨酶和IgG正常）后至少持续2年，患者停止治疗。

结果：诊断时，31.6%患者患有肝硬化，72.8%具有潜伏期的表现。109名患者中102名（93.6%）在最初的2（1-18）个月内应答。109名患者中78名治疗后达到完全缓解，78名患者中61名（78.2%）在停用泼尼松龙后持续缓解。MMF治疗的患者同接受硫唑嘌呤患者相比，完全缓解率有所增加（P=0.03）。完全缓解的单独预测因素是6个月时较低的ALT（P=0.001）和急性症状（P=0.03）。到目前为止，109名患者中40名停止治疗是可行的，30名（75%）在24（2～129）个月后仍处于缓解中。缓解维持与较长的MMF治疗（P=0.005）、较高的基线ALT（P＜0.02）、6个月时较低的IgG（P=0.004）和组织学改善相关。

结论：霉酚酸酯被证明是AIH患者有效的一线治疗药物，到目前为止已发表的研究中，中位数至少为2年的治疗停止期间最高维持缓解率为75%，尽管使用的缓解标准非常严格。但是，由于这是一个真实世界的研究并非随机对照试验，潜在的偏倚风险和MMF干预益处的过高估计不能被完全排除。