科学家利用这种技术对捐献者的免疫细胞进行基因编辑，一岁小女孩Layla的白血病被成功治愈。这是第二次基因编辑技术在临床上的成功应用。

Layla案例代表第二次基因编辑治疗的成功，第一次是美国去年用于12名艾滋病患者。基因编辑公司正在准备开展编辑酶基因直接进行治疗。

NHS 信托伦敦大奥蒙德街儿童医院免疫学家Waseem Qasim主持该治疗项目，他说自己的小组明年计划给10-12名患者进行同样治疗。因为这种技术目前 只适合用于那些其他常规治疗无效的患儿，这样的孩子可以被特别许可使用这种新技术。经过几个月的努力，Qasim说这个孩子非常成功，他的小组准备在 2015年12月美国血液病大会上介绍这个病例。

治疗时，研究人员从一名健康捐献者血液中分离T淋巴细胞，用一种基因编辑技术TALEN， 使用一种DNA剪切酶。这种DNA剪切酶能够失活免疫基因，免疫基因的作用是产生攻击性反应，修饰基因的另一个目的是避免抗癌药物对移植细胞的破坏。随后 用放射线将患者免疫系统摧毁，置换为经过基因编辑的捐献者细胞。Qasim说，目前这种治疗只是给白血病患者的临时解决方案，这种治疗的目的是给患者提供 一个过渡生存的强梁，等待另一个T细胞配型成功的捐献者。

第一次成功使用基因编辑治疗的报道是去年，加州Sangamo BioSciences发表的结果是用基因编辑细胞治疗12名艾滋病患者。

不 过去年不是使用TALEN技术，而是使用不同的DNA剪切酶，称为锌指核酸酶ZFN。利用这种基因编辑技术，将捐献者T细胞上一个基因灭活，这个基因编码 蛋白是艾滋病病毒进入T细胞的结合靶分子。然后给患者输入这种经过基因编辑的细胞，去年发表结果时，6名患者停止服用抗病毒药物，Sangamo说现在已 经给70多名艾滋病患者实行了这种基因编辑治疗。

这种基因编辑技术对血液病尤其方便，因为目标细胞的采集非常方便，但对实体器官来说难度比较大。

2015 年10月的一次美国科学院会议上，Sangamo资深科学家Fyodor Urnov报告了他的小组给15只猴子注射携带编码ZFN基因和凝血IX因子基 因的病毒，目的是希望寻找能治疗血友病的基因治疗方法。白蛋白是肝脏大量合成的血液蛋白，ZFN能切割基因组中编码白蛋白的基因，并将一个健康的凝血IX 因子基因导入基因组中。研究发现，猴子肝脏开始制造更多凝血IX因子，血液中凝血IX因子增加10%。Urnov说这个基因位置也可以插入其他基因，白蛋 白基因类似人类基因组的一个USB接口。

Urnov说，2015年9月美国NIH一个委员会同意开展基因编辑的临床研究，并给凝血IX因子 基因治疗开绿灯，但是Sangamo还没有获得FDA的授权，公司将在年内提出申请，如果获得FDA批准，临床实验将在2016年开始。Sangamo也 计划申请其他在体基因编辑临床治疗方法，包括血红蛋白病和β地中海贫血。

离体和在体基因编辑治疗都能切除和突变自体基因，但在体基因治疗包 括导入其他基因，因为DNA载体在患者体内存活数年，因此对在体基因编辑的担心更多一些。宾夕法尼亚大学生物学家Valder Arruda正在探索IX 因子基因编辑治疗血友病。他担心这种方法会带来无法预料的后果。Sangamo说在动物实验中没有发现这种现象。

Qasim说，在体基因编辑治疗的另外难度是如何确保足够数量的靶细胞被编辑，载体能否被足量运输到目标组织。

同 时进行在体基因编辑治疗的疾病种类越来越多，在2015年4月合成生物学大会上，杜克大学生物工程师Charles Gersbach报告给大鼠肌肉注射 编码DNA剪切酶病毒载体，这种动物存在导致肌肉营养不良的基因突变，注射后可以纠正20%的肌肉细胞基因，这已经足够维持肌肉功能。他认为在体基因编辑 将会快速蓬勃发展。