中华医学会儿科学分会肾脏学组的组长、北京大学第一医院小儿肾脏病学专家丁洁教授，牵头全国25家顶尖的儿童肾病中心，日前正式开展前瞻性的注册研究，该研究旨在对比分析不同的激素和(或)免疫抑制剂治疗方案的疗效和安全性，以确定儿童IgA肾病的药物应用指征、最佳剂量和疗程，为IgA肾病患儿提供更加安全有效的治疗方案。

丁洁介绍，IgA肾病是儿童常见的肾脏疾病，是儿童慢性肾脏病(Chronic Kidney Disease, CKD)的常见原因，有报道20%～30%的病例在15年～30年后发展为终末期肾脏病(End Stage Renal Disease，ESRD)，需要耗费大量的医疗资源进行透析或肾移植以维系生命，给患儿家庭和社会带来了巨大的经济压力和沉重的心理负担。激素和免疫抑 制剂是儿童IgA肾病的主要治疗药物，可在一定程度上延缓病程、改善预后。但关于儿童IgA肾病应用激素和(或)免疫抑制剂的最佳剂量、疗程，国内外学者 尚未达成共识;即便是最常用于指导我们临床工作的权威指南，包括中华医学会儿科学分会肾脏学组在2009年颁布的儿童IgA肾病诊治循证指南、国际通用的 改善全球肾病预后组织(Kidney Disease：Improving Global Outcomes，KDIGO)建议，两者也存在诸多不一致之处。例如，对于临床表现为大量蛋白尿、但未达到新月体肾炎(伴有肾功能进行性下降)诊断标准 的IgA肾病患儿，是否需要联合应用免疫抑制剂、究竟应该选用何种免疫抑制剂、哪一种治疗方案更安全有效，目前尚无确切答案，也缺乏高质量的临床研究或循 证医学证据，亟待临床医生开展高质量的临床研究来回答。

“经典RCT是评价理论疗效的‘金标准’，但其结果外推到实际的临床患者时常常受限。为了帮助临床医师、患者和管理者更好地进行诊疗决 策，仅有理论疗效是不够的，还需要提供这些疗法在‘真实世界’中的效果。同经典的随机对照试验相比(前者必须遵循严格的纳入和排除标准)，临床实效研究 (注册登记研究)更接近临床诊疗过程，具备可行性好、适用范围广泛的优点，所以近些年来逐渐被推广应用于临床研究的领域。但可惜的是，在我国儿科领域，特 别是儿童肾脏疾病相关的注册登记研究，尚未得到开展。