美国食品药品监督管理局（FDA）否定将Kalydeco （ivacaftor）扩展用于某些纤维化患者。

此规程拒绝了制药公司申请的用于有23种残存功能突变之一的，2岁或以上纤维化患者的治疗。

纤维化是由CFTR基因缺陷引起的，CFTR基因可以破坏肺和消化系统的功能，产生厚的、粘稠的粘液，导致粘液和复发性细菌感染。大多患者会在25岁病亡。

Kalydeco，在2015年已被证明用于治疗2岁及以上具有10种不同CFTR基因突变的患者。

制药公司探索此药是否可用于携带CFTR基因的23种残余性功能突变，

Vertex公司称，药物的申请是基于临床前研究和一些探索性的中期研究。

FDA指出，Vertex并未证实药物的适用性。因此未通过审批。