本病目前尚无特效的治疗方法。鉴于本病病情呈进行性加重，致残率高，因此早期治疗，制病情发展，可提高生存质量，特别是家族中有类似病史的，更要引起注意，及早检查诊断。治疗期间，忌烟酒，忌食辛辣、过咸食物，避风寒，防感冒，多饮水。
宝宝肌营养不是一种长期的疾病，会对宝宝的身体和身体的发育造成一定的影响。表现为手路慢、脚尖着地、容易跌倒、出现游离肩、走路的时候，会出现骨盆的左右晃动，还会出现情绪低落、反应迟钝、表情麻木、惊恐不安、失眠健忘、胆小怕事等。宝宝肌营养不良，主要是由于缺乏足够的营养素，从而无法给身体提供足够的养分。早期是肌营养不良的最好的治疗时机，只要采取合理的措施，就能得到有效的改善。
1岁半—2岁开始独立行走，或者一直行走不稳，往往被误认为缺钙或体质弱等原因而被忽视。随年龄长大，症状逐渐明显，常在入托后发现运动能力较同龄儿差，动作不协调、笨拙，奔跑跟不上同龄儿童。肌营养不良患儿逐渐出现步态异常，行走摇摆，俗称鸭步，上楼困难，蹲下起来困难。肌营养不良多于3—5岁逐渐出现症状，婴幼儿期多无症状，也有部分细心的家长可能发现孩子其实从小运动发育就较同龄儿童稍有落后。
幼儿营养不良的初期表现为体重不增加，还可能会出现体重减轻，皮下脂肪减少，身体逐渐变得消瘦，如果长期患病后，还会表现为皮肤干燥、脸色苍白、易怒、肌肉松弛、身高比正常水平低。严重者可表现为精神萎靡、易怒、肌张力下降、肌肉松弛、肤色惨淡、皮肤干燥、头发暗淡。有的幼儿还会出现食欲下降、便秘、血清蛋白下降等症状。
这种病属于伴x隐性遗传，根据基因自由组合定律，妈妈有病，父亲正常，那么孩子一定没病，但不能保证隔代是否遗传。大多情况下是母亲遗传来的，即母亲是该病致病基因的携带者，如果再次怀孕，需要在孕前做孩子、母亲以及本人的基因诊断，根据结果在孕中期四到五月做羊水穿刺，进一步检查胎儿是否携带该致病基因。
如果婴儿出现营养不良的症状，要多补充蛋白质、维生素。具体分析如下：
1、蛋白质：婴儿在日常生活中要多吃鱼虾、瘦肉、禽蛋、牛奶、花生、豆制品等，富含蛋白质、卵磷脂、赖氨酸的食物，以利大脑发育和身体生长。
2、维生素：维生素可以从动物肝肾、鸡蛋中摄取，而最好的来源是新鲜的蔬菜水果;在牛奶、虾皮、豆制品、排骨、骨头汤、海带、紫菜、芝麻等食物中补充钙。